脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，曾被认为是儿童“头号杀手”。随着诺西那生钠（Spinraza）、利司扑兰（Evrysdi）和基因疗法Zolgensma的问世，SMA的治疗迎来了曙光。特别是Zolgensma，作为一种一次性基因疗法，被誉为“治愈”SMA的希望。然而，高昂的价格如同高墙，将绝大多数患者挡在了治疗的大门之外，也让人们开始反思基因疗法背后隐藏的伦理与公平问题：难道只有“别人家的孩子”才能用上？
Zolgensma在全球的审批和医保覆盖情况差异巨大。在一些发达国家，如美国、欧洲部分国家和日本，Zolgensma已获得批准并纳入医保，患者有机会通过医保报销获得治疗。然而，在许多发展中国家，Zolgensma尚未获批，即使获批，高昂的价格也让大多数家庭望而却步。这意味着，同样的疾病，因为出生在不同的国家和地区，命运截然不同。以美国为例，Zolgensma的价格高达210万美元，而即使在医保较为完善的国家，患者家庭也可能需要承担高额的自付费用。而在一些低收入国家，Zolgensma的价格更是难以想象，甚至超过了一个家庭几代人的收入。
Zolgensma的价格无疑是横亘在患者家庭面前的一座大山。即使在发达国家，210万美元的价格对于普通家庭来说也是天文数字。为了筹集治疗费用，许多家庭不得不通过众筹、慈善捐款等方式寻求帮助。然而，并非所有家庭都能获得足够的资金，许多患者因此错失了最佳治疗时机。不同收入水平的家庭在面对SMA时，所面临的困境也截然不同。富裕家庭或许可以毫不犹豫地选择Zolgensma，而中低收入家庭则需要在经济压力和孩子未来的健康之间做出艰难的抉择。这种选择本身就是一种不公平。
在资源有限的情况下，如何公平地分配SMA基因疗法是一个复杂的伦理难题。如果所有患者都想要接受Zolgensma治疗，而资源无法满足所有需求，那么应该如何决定谁能获得治疗机会？一些国家或地区采用优先治疗原则，优先治疗病情较重、年龄较小的患者。也有一些国家考虑采用抽签制度，让所有符合条件的患者都有平等的机会获得治疗。无论采用哪种方式，都难以避免伦理争议。优先治疗原则可能会忽略病情较轻但同样需要治疗的患者，而抽签制度则可能让一些迫切需要治疗的患者失去机会。
尽管Zolgensma为部分SMA患者带来了希望，但仍有相当一部分患者被忽视。这其中包括发展中国家的患者、成年患者以及不符合Zolgensma治疗条件的患者。发展中国家的SMA患者面临着诊断困难、治疗资源匮乏等问题，许多患者甚至无法确诊就被迫放弃治疗。成年SMA患者由于病情进展、肌肉萎缩严重等原因，往往不符合Zolgensma的治疗条件，只能选择其他治疗方案或进行支持性治疗。此外，一些患者由于基因突变类型或其他原因，也无法接受Zolgensma治疗。这些被忽视的群体需要更多的关注和支持，社会应该为他们提供更多的治疗选择和关怀。
除了Zolgensma之外，诺西那生钠（Spinraza）和利司扑兰（Evrysdi）也是治疗SMA的重要药物。Spinraza需要通过鞘内注射给药，终身用药，价格也较为昂贵，但相比Zolgensma，其可及性相对较高。Evrysdi是一种口服药物，使用方便，价格也相对较低，但长期疗效尚需进一步验证。这些替代方案虽然不能完全治愈SMA，但可以延缓病情进展，提高患者的生活质量。在Zolgensma可及性有限的情况下，这些替代方案为SMA患者提供了更多的治疗选择。
SMA基因疗法Zolgensma的出现是医学的重大突破，但其高昂的价格和有限的可及性也暴露出医疗公平的巨大挑战。为了让更多的SMA患者受益于基因疗法，我们需要政府、药企、医疗机构和社会各界共同努力。政府应加大对罕见病药物研发和审批的支持力度，探索多元化的医保支付方式，提高药物的可及性。药企应考虑制定更加合理的定价策略，降低药物价格，让更多患者能够负担得起。医疗机构应加强SMA的早期筛查和诊断，为患者提供全面的治疗方案。社会各界应关注SMA患者的困境，提供更多的支持和帮助。只有共同努力，才能照亮SMA患者的生命之路，让每一个生命都得到平等的尊重和呵护。