脊髓性肌萎缩症（SMA）作为一种罕见病，揭示了罕见病群体面临的共性难题：诊断困难、治疗费用高昂、药物研发滞后。文章通过强调基因突变的随机性，引发读者对罕见病的关注，并呼吁社会各界加大对罕见病群体的支持，完善相关医疗保障体系。
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